В Институте Броуда и в Массачусетской больнице общего профиля Бригхэма была разработана инновационная модель искусственного интеллекта, способная генерировать короткие фрагменты ДНК, которые управляют активностью генов в определённых клетках. Эти цис-регуляторные элементы составляют немалую часть человеческого генома, и синтетические версии этих ДНК могут стать основой для генной терапии, направленной на лечение различных заболеваний. Исследование опубликовано в журнале Nature Genetics.
Модель, получившая название «ДНК-диффузия», позволяет создавать эффективные синтетические регуляторные элементы, например, для активации защитного гена в клетках лейкемии. Это открывает новые горизонты для терапии, позволяя сочетать её с традиционными методами генной терапии. Ученые адаптировали диффузионные модели ИИ для работы с ДНК, обучив на данных о доступности хроматина. В результате было создано более 5 800 синтетических регуляторных элементов, которые успешно тестировались на эффективности в клетках пациентов. В частности, исследования по регуляции гена AXIN2 показали возможность активации этого гена в B-клетках, затронутых лейкозом, с использованием новых элементов. Исследователи намерены интегрировать свою технологию с методами геномной медицины для доставки терапии в целевые клетки.
Что такое «ДНК-диффузия» и в чем её главная задача?
«ДНК-диффузия» — это новая модель искусственного интеллекта, созданная для генерации коротких фрагментов ДНК, известных как цис-регуляторные элементы. Основная задача этих синтетических ДНК — управлять активностью конкретных генов в определенных типах клеток, что открывает перспективы для создания таргетной генной терапии.
Какое практическое применение у этой технологии в медицине?
Эта технология может стать основой для разработки новых методов генной терапии. В ходе исследования модель смогла создать регуляторные элементы, которые активировали защитный ген в клетках лейкемии. Это позволяет лечить заболевания на генетическом уровне, воздействуя только на нужные клетки и гены.
Как была проверена эффективность созданных ДНК-элементов?
Модель сгенерировала более 5 800 синтетических регуляторных элементов. Их эффективность была успешно протестирована в лабораторных условиях на клетках пациентов. В частности, эксперименты показали, что новые элементы способны активировать ген AXIN2 в B-клетках, пораженных лейкозом, подтвердив потенциал технологии.