Похожие записи
Исследователи из нидерландской компании uniQure объявили об успешном лечении болезни Гентингтона, согласно сообщению RTVI. Уникальный генный препарат AMT-130 стал основой их методики. В рамках клинических испытаний I и II фаз в США было выбрано 26 пациентов. Испытуемым вводили препарат в полосатое тело мозга, применяя как высокие, так и низкие дозы. Наблюдения за пациентами продолжались на протяжении пяти лет, и результаты сравнивались с контрольной группой.
По истечении трех лет у 66% участников отмечено замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются за год, теперь развиваются в течение четырех лет, что позволяет пациентам наслаждаться десятилетиями активной жизни. Процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и требует значительных финансовых затрат, но, тем не менее, предоставляет реальный шанс на эффективное лечение.
Болезнь Гентингтона — это генетическое заболевание нервной системы, которое обычно проявляется в возрасте от 30 до 50 лет и имеет неблагоприятный прогноз, с летальным исходом через 10-13 лет с момента появления первых симптомов. Основными признаками являются непроизвольные движения и нарушения координации.
