Похожие записи
Исследователи из университета Нового Южного Уэльса, совместно с коллегами из детского госпиталя Св. Иуды в США, разработали революционный метод, который направлен на активацию генов, не прибегая к разрезанию молекул ДНК. Это открытие представляет собой значительный шаг к более безопасной генной терапии и разрешает многолетние споры о механизмах, отвечающих за «выключение» генов. Работа, опубликованная в журнале Nature Communications, продемонстрировала, что метильные группы на ДНК непосредственно блокируют активность генов. Австралийская команда использовала модифицированную систему CRISPR для удаления данных меток, что приводило к активации ранее «молчащих» генов. Новая методика, называемая эпигенетическим редактированием, работает как ластик, стирая химические сигналы вместо изменения ДНК. Перспективное применение метода может включать лечение серповидноклеточной анемии, активируя ген фетального глобина с помощью редактирования стволовых клеток. Следующий этап — испытания на модельных животных, и ученые надеются, что это откроет новую эру в генной терапии для разнообразных заболеваний.
В чем заключается главная особенность нового метода генной терапии?
Ключевое преимущество метода заключается в том, что он позволяет активировать гены, не разрезая и не изменяя саму последовательность ДНК. Вместо этого он работает с химическими метками на ДНК, что делает его потенциально более безопасным подходом к генной терапии.
Как именно работает эпигенетическое редактирование?
Метод использует модифицированную систему CRISPR, которая функционирует как «ластик». Она находит и удаляет метильные группы — химические сигналы, которые «выключают» гены. Устранение этих меток приводит к активации ранее «молчащих» генов.
Какие заболевания потенциально можно лечить с помощью этой технологии?
В статье в качестве перспективного примера упоминается лечение серповидноклеточной анемии путем активации гена фетального глобина. Ученые надеются, что в будущем этот метод откроет новую эру в терапии широкого спектра заболеваний.