Прорыв в лечении наследственных заболеваний с помощью толваптана

Комментарии к записи Прорыв в лечении наследственных заболеваний с помощью толваптана отключены

В недавнем исследовании ученые сосредоточились на вазопрессиновом рецепторе V2R, который играет ключевую роль в регулировании водного баланса в почках. Поломка этого белка приводит к редкому наследственному заболеванию — нефрогенному несахарному диабету, при котором организм не может удерживать воду. Исследователи создали свыше семи тысяч мутантных вариантов рецептора и протестировали на них толваптан — препарат, применяемый для лечения других почечных заболеваний. Результаты оказались впечатляющими: толваптан восстановил стабильность 87% поврежденных белков, действуя как «молекулярный стабилизатор», который сохраняет белок в правильной форме и обеспечивает его доставку к клеточной поверхности для выполнения функции. Авторы исследования предполагают, что данный принцип может быть применен и к другим белкам, что открывает перспективы для разработки универсальных лекарств от множества редких заболеваний, связанных с генетическими мутациями. Ранее также было установлено, что верапамил, традиционно используемый для лечения гипертонии, помогает сохранить функционирование инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа.

Похожие записи

Создать профиль



Войдите в свою учетную запись